Российская девочка выиграла в лотерею самое дорогое в мире лекарство

Ребенок со спинальной мышечной атрофией выиграл в лотерею самый дорогой препарат в мире.

Пациентка со спинальной мышечной атрофией из Уфы бесплатно получит дозу препарата Zolgensma стоимостью $2,15 млн (т.е. более 160 млн рублей). Варвара Хайруллина выиграла в лотерее, организованной фармацевтической компанией Novartis.

Как рассказала журналистам мама девочки Мария Хайруллина, о лотерее они узнали осенью от невролога, сдали анализы, собрали документы, вчера только узнали, что получим лекарство. Слов не было, плакали от счастья. Мария надеется, что удастся получить препарат в ближайшее время, в феврале Варе исполнится два года, важно успеть ввести лекарство до этого времени. Ранее семья вела сбор самостоятельно, за несколько месяцев удалось собрать чуть более 10,3 млн рублей.

Швейцарская компания запустила лотерею в конце 2019 года, ежегодно распределяется 100 доз препарата. Независимая комиссия тянет жребий среди заявок, поданных медиками со всех стран, раз в две недели.

Препарат генной терапии Zolgensma зарегистрирован в США и некоторых странах Европы, однако в программе Novartis могут участвовать пациенты до двух лет со всего мира. Инъекция вводится единожды и должна остановить развитие болезни. По мнению эксперта фармацевтического рынка, управляющего партнера «Центра бизнес-технологий» Виктории Кузнецовой, без препарата у детей со СМА мало шансов на доживание даже до старшего школьного возраста.

Спинальная мышечная атрофия (СМА; англ. spinal muscular atrophy, SMA) – разнородная группа наследственных (генетических) заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Для спинальных (их причина находится в спинном мозге) мышечных атрофий характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У больных отмечаются нарушения произвольных движений – ползания младенцев, ходьбы, удержания головы, глотания. СМА – одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями.

По информации РБК.